Charcot-Marie-Tooth_Market前景和競爭格局報告2018 - 2030

報告概述

 The 報告 疾病 提供 了 一 個 全麵 的 視圖 events, types, severity, progression, symptoms, 風險 factors, 發病 機理 和 治療 指南 在 國家 層麵

 Comprehensive 洞察力 對 病人 的 分割 提供 了 流行 病學 的 Charcot–Marie–Tooth (CMT) 及其 治療 8 MM countries, 覆蓋 United States, EU5 (Germany, Spain, France, Italy, UK), Japan, China

 Drug 利用率 和 分析 當前 臨床 practice, KOL 視角 即將 therapies, 估計 TPP 管道 assets, 臨床 特點 即將 到來 的 療法 和 未來 的 治療 模式

 Market 聚合 在 一 個 新 診斷 患者 pool, Thelansis 估計 在 persistence, compliance, 依從 性 和 曆史性 的 變化 的 市場 動態 和 產品 病人 流動 Charcot–Marie–Tooth (CMT) 在 8 MM Countries 2018 - 2030 年 期間

 A 全麵 記錄 當前 和 不斷 上升 的 治療 CMT provided, 以及 新的 治療 方法 和 專利 到期 的 影響 對 當前 臨床 實踐 和 整體 市場 水平

 A 詳細 回顧 8 MM 當前 和 預測 CMT 市場 是 包括 在 report, 覆蓋 藥物 推廣 8 MM Countries 根據 條目 的 順序

流行病學

 With 參考 研究 名為 “Management 的 Charcot–Marie–Tooth disease: 改善 與 多 學科 的 長期 護理 approach” McCorquodale 等 人 2016 年 的 流行 CMT ~2500 但 它 表現 出 廣泛 的 變化 , 在 香港 從 一 個 在 USA ~1,200 到 9200 年

 Among 的 亞型 CMT, Type 1 視為 最 常見 的 類別 代表 大約 ~75% CMT 病例 和 流行 的 CMT Type 2 , 另 一方麵 hand, 範圍 從 10 - 15 % 的 CMT 病例 和 包括 CMT 的 第二 個 主要 亞型

 According 全球 Thelansis, ~ 2.5 MN 患者 被 診斷 全球 Charcot–Marie–Tooth (CMT) 其中 8 MM ~25% 組成 的 國家 總數 的 年度 報告 病例

 Total 普遍 人口 Charcot–Marie–Tooth (CMT) 8 MM 範圍 從 2030 年 的 5 2018 年 ,50,384 5 ,93,353

 Diagnosed 普遍 人口 CMT 8 MM 預計 將 增加 0.73% 的 CAGR 研究 期間 即 2018 - 2030

 The 估計 更高 的 患病率 Charcot–Marie–Tooth (CMT) 在 United States 與 2030 年 2018 年 和 143087 年 131308 例 確診 病例

 Among 的 European countries, Germany 普遍 人口 最高 的 CMT XXXXX cases, 緊隨 其後 France XXXX 普遍 人口 的 2018.另一方麵,西班牙最低診斷普遍人口2018年XXXXX。日本XXXXX盛行2018年腓骨肌萎縮的病例

 Considering 國家 層麵 角度 EU5 是 總量 的 貢獻 在 ~33% 診斷 病人 pool, however, 市場 USA 主要 考慮 當前 的 疾病 負擔 和 治療 費用

競爭格局

新興的治療方法:

 The 管道 為 Charcot–Marie–Tooth (CMT) 激烈 和 多樣化 MoAs evaluation. 之下主要恐鳥包括GABA受體激動劑,μ阿片受體拮抗劑,阿片類κ受體拮抗劑(PXT3003;Pharnext),及抑製劑(ace - 083;Acceleron)和ATP生產對軸突變性和激活乙酰輔酶a羧化酶(MD1003;MedDay)

 Majorly CMT1 周圍 的 發展 隨 需 應變 1 型 患者 和 CMTX 子 population, 因此 預計 在 未來 治療 範式 產生 積極 的 影響

 In June 2014 年 European Medicines Agency (EMA) 和 U.S. Food 和 Drug Administration (FDA) 授予 Orphan Drug Designation PXT - 3003 治療 Charcot-Marie-Tooth 病 1 型 A (CMT 1 後麵 A) 和 2018 年 Fast 跟蹤 Feb 2019. 中 指定PXT3003被授予重點複習1型腓骨肌萎縮疾病(CMT1A)由中國食品藥品監督管理局(CFDA)。

 ACE - 083 是 神經 肌肉 治療 項目 的 引領 產品 候選人 Acceleron Pharma, 資產 收到 Fast Track 和 Orphan Drug 名稱 從 U.S. FDA FSHD

 MedDay Pharmaceutical 是 使用 SPECMET MD - 1003. 的 開發 研究 平台的MedDay SPECMET平台支持的發現額外的管道資產通過確定新的治療目標通過代謝組學分析腦脊液(CSF)

目前的治療方法:

 Currently 沒有 治療 治療 Charcot-Marie-Tooth Disease (CMT), however, 一些 治療 方案 可能 減輕 症狀 和 體征 和 延遲 身體 殘疾 的 開始

 NSAIDS 規定 提供 疼痛 症狀 和 Ibuprofens relief, 然而 神經性 疼痛 沒有 addressed. 的 中心點在失敗的情況下的非甾體抗炎藥、三環類抗抑鬱藥(TCAs)規定

 Sometimes 抗 癲癇 藥物 如 gabapentin, pregabalin, 托 吡 酯 治療 神經性 疼痛 的 規定

 Surgical 治療 方案 用於 熔斷器 骨頭 英尺 或 去除 肌腱 的 一部分 , 有時 可以 緩解 pain, Physical Therapies 使用 低 強度 鍛煉 和 伸展 肌肉

公司資產管道,

 Phase III Therapies- Pharnext,
 Phase IV Therapies- Acceleron Pharma, MedDay Pharmaceuticals,
 Phase I Therapies- Inflectis BioScience
 Pre-clinical Therapies- Recursion Pharmaceuticals, Addex Therapeutics, Myotherix, Sarepta Therapeutics, Regenancy Pharma, Ionis Pharmaceuticals, Acetylon, Avicena, Murigenetics, aTyr Pharma, PharmatriphiX

KOL角度:

 “…..更好的AFO (leg-bracing)選項,藥物發現和臨床試驗,快速申請傷殘補助金,更高的市場準入將結合當前市場情況變化。這是一個真正的挑戰的病人以及HCP CMT內空間……”
(學術&研究員,神經學,斯坦福大學醫學院)

 “….遺傳基礎的疾病定義和理論是整個醫療從業人員,不清楚的標準化診斷設備用於診斷的患者臨床必須看,然而,製藥公司需要超越傳統的藥物發現的方法
(神經外科醫生,公園紀念醫院:神經內科)……”

 “…..CMTis one of the unique rare diseases requires multiple diagnosis confirmations, however, more than 80% of clinical practitioners feel there is a huge gap between unmet need and current clinical practice, requires diagnostic equipment efficient enough to scan the target biomarkers….”
(神經學醫學,傑弗遜大學醫院)

 “….標準治療指南執行將國家規定的藥物療法結合治療的疼痛管理和提高生活質量……”
(神經學醫學,巴爾的摩的約翰霍普金斯醫院,馬裏蘭州)

付款人的角度來看:

 In USA 都 FDA, NORD (National Organization 為 Rare Disorders) 和 NSGC (National Society 為 Genetic Counselors) 相互 保持 關注 節約 成本 在 公共 和 私人 payer’s 設置 在 USA 機構 更 擔心 強勁 的 臨床 結果 數據 有 很大 的 證據 管理 條件 包括 症狀 的 生活 質量
 Both 在 USA FDA 和 European 國家 監管 機構 和 納稅人 都 有 一 個 非常 保守 的 心態 對 潛在 assets, 的 批準 和 訪問 和 診斷 程序 , 以 確保 對 國家 層麵 的 疾病 負擔 的 影響

Thelansis,名稱描述Thelansis專業“治療區域景觀分析”以及市場情報和谘詢支持製藥、生物技術和診斷公司成功地準備,發射和商業化產品。我們的聯合研究報告包括市場洞察力,管道的洞察力,產品洞察力,專業報告,表明前景和市場準入報告。我們主要治療方法為我們的客戶提供臨床和疾病從一個集成團隊的學術領域專業知識,醫學,和工業專家小組,要求我們的報告,並指示特定示例頁麵與我們分享您的電子郵件ID在clientsupport@thelansis.com

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